基于纳米结晶的基因递送体系的构建[选题依据及意义］基因治疗作为一种全新的、革命性的治疗手段，在过去几十年取得了巨大发展，成为治疗疾病的新技术，越来越受到关注。
而基因治疗的关键在于如何构建生物安全性好、基因递送效率高的输运载体。
基因治疗是将外源基因通过载体材料递送到靶细胞，实现疾病治疗的一项生物技术。
常规治疗方法针对的是疾病在临床表现中的症状，是一种治标不治本的方法。
而基因治疗是将外源基因通过一定的方式高效地导入人体病变部位，关闭或抑制基因的异常表达，是一种根除疾病病源的治疗方法，其作为一种全新的、革命性的治疗手段，在过去几十年取得了巨大发展，可用于先天性的遗传疾病（血友病、肌肉萎缩症、囊泡性纤维症等）和严重后天获得性疾病（心血管疾病、创伤、感染性疾病和癌症等）的治疗，越来越受到关注。
基因治疗分为两种途径：一种是直接递送，即将编码治疗基因的DNA序列负载到载体上，直接注射到病变部位，从而实现疾病的治疗；另一种是基于细胞的递送，即先将载有治疗基因的载体与体外分化的胚胎干细胞体外共同孵育，然后将细胞注射到病变部位，从而实现治疗目的。
[研究目标与内容] 研究目标：目前为止基因治疗存在的最大挑战是如何构建生物安全性好且基因转染效率高的运输载体。
基因载体分为病毒载体和非病毒载体。
现在临床试验中最常用的载体是重组病毒，因目的基因容易嵌入到病毒基因组中，转染效率高。
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