英国 EAM 计划对我国罕见病药品开发的启示文献综述

 2023-02-04 22:35:47

选题缘由：罕见病又称孤儿病，指发病率极低患病人口数量极少的一大类疾病。

根据美国食品与药物管理局（FDA）的统计，全球已知的罕见病约有7,000多种，占人类疾病数量的10%。

全球罕见病患者已超过2.5亿，患者中近50%为儿童。

已知的7,000多种罕见病中，仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或治疗方案。

随着社会的进步，国家越来越重视和保障罕见病患者的健康权益，2018 年5 月22 日，国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病》目录，共涉及 121 种疾病。

这是中国首次官方定义罕见病，是罕见病领域零的突破。

但是前路漫漫，道阻且长由于罕见病用药相比于普通药品市场需求小，商业投资价值率低等原因，导致企业缺乏创新活力，使得市场调节近乎失灵。

纵观世界，这是国际社会普遍面临的棘手问题，各个国家解决罕见病的路径主要依赖政府负担。

药品优先获得计划 EAM：药品优先获得计划(Early Access to Medicines Scheme, EAM)是英国药品管理局(MHRA)与英国国家卫生和临床技术研究所(NICE),英国国家医疗服务体系(NHS)一同制定的，其目的是让有生命危险或者严重疾病的患者优先获得尚未获得上市许可的药物，进而弥补罕见病患者的健康需求与罕见病药品的有效供给之间存在的严重缺口。

该计划于 2014 年 4 月启动，英国政府与制药企业一道，以前所未有的速度向患者提供迫切需要的药品。

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